FDA批准首个通用型CAR-T进入临床试验

日前，准首Cellectis公司宣布其通用型CAR-T疗法UCART123获得了美国FDA的个通批准，进入临床试验。用型这也是准首第一款获美国FDA批准进入临床试验的此类产品。

日前，个通Cellectis公司宣布其通用型CAR-T疗法UCART123获得了美国FDA的用型批准，进入临床试验。准首这也是个通第一款获美国FDA批准进入临床试验的此类产品。

UCART123是用型一种在研的细胞疗法。它利用TALEN技术，准首对T细胞进行编辑，个通使之针对CD123抗原。用型此类抗原在急性骨髓性白血病（AML）细胞与急浆样树突状细胞瘤（BPDCN）细胞上高度表达。准首这两种疾病都往往在骨髓中发病，个通且能在短期内威胁到患者的用型生命。

“这是首个进入美国临床试验的通用型CAR-T疗法。FDA的批准不仅对我们公司意义非凡，对全球的生物技术与医药产业也具有里程碑的意义，”Cellectis的首席医学官Loan Hoang-Sayag博士说道：“我们的异源UCART产品有潜力让CAR-T疗法变得更为普及和经济，让全球的患者群体都能都用上这一创新疗法。”

按计划，本次临床试验将分为两部分。针对AML的试验将由威尔康乃尔医学院（Weill Cornell）临床与转化白血病项目负责人Gail Roboz博士负责，针对BPDCN的试验将由MD安德森癌症中心白血病部的两名科学家负责。

Cellectis预计在2017年上半年正式开启1期临床试验。

▲Cellectis的UCART产品线（图片来源：Cellectis官网）

在2017的前瞻中，诸多业内资深人士认为CAR-T疗法将在今年迎来爆发。Cellectis取得的这个好消息，也为2017年开了一个好头。我们祝愿越来越多的CAR-T疗法能够尽快问世，造福患者。

参考资料：

[1] Cellectis preps for groundbreaking US trials for an off-the-shelf CAR-T therapy

[2] Cellectis (CLLS) Says FDA Grants IND Approval to Proceed with Clinical Development of UCART123

(责任编辑：热点)